小兒鐵粒幼紅細胞性貧血一般治療
一、治療
遺傳性及獲得性的患兒，都應首先試用大量維生素B6治療，不論早期效果如何亦均應較長期服用。約半數病人有不同程度的療效，一般每天劑量為50～200mg。復發后再用維生素B6(吡哆醇)治療有時仍有效，但往往療效不如第一次，有的則變為無效。
對維生素B6治療無效的病例，可試用磷酸吡哆醛或色氨酸。亦可試用葉酸、維生素B12、肝精(肝浸膏)、丙酸睪酮、免疫抑制藥或腎上腺皮質激素等。如已出現粒細胞發育不良的情況亦可試用小劑量阿糖胞苷(Ara-C)。
使用雄性激素，需要較長的治療時間，故必須堅持應用2～4個月以上才能做出評價，有時要在治療6個月后才出現療效，病情緩解后仍應繼續用藥3～6個月再減量，維持1～2年。對兒童的療效優于成人。適用于慢性輕、中度貧血的病兒。
對重度貧血者和用維生素B6(吡哆醇)無效者可輸濃集的紅細胞，處于嬰兒期最好使血紅蛋白值高于80g/L，以滿足小兒生長發育基本需要。當血紅蛋白下降至70g/L(7g/dl)左右，臨床出現食欲不振、無力和有心衰可能時，才考慮輸血。
體內如有過量的鐵貯積，若病情不能耐受則可給予鐵螯合劑治療。可用去鐵胺(去鐵敏)等，輸注去鐵胺(去鐵敏)50mg/(m2·d)，同時加維生素C 100mg，每天連續輸注8～16h，可減輕或推遲發生含鐵血黃素沉著癥。個別病人可以換部分血。
繼發性病例則主要積極治療原發病或停用有關的藥物。先天性者可考慮異基因骨髓移植。
二、預后
本病的預后依其病因、病情輕重及對吡哆醇(維生素B6)治療的反應而異。不論何種病因，對維生素B6的反應很重要。有7%～10%的獲得性特發性病人可有發展為骨髓增生異常綜合征(MDS)的趨向，最終轉化為急性非淋巴細胞白血病，但過程急緩不一。大多數獲得性特發性病人呈慢性無痛苦性過程。但如出現下列情況，常提示預后不良：如血小板減少，嚴重貧血;難以治療的巨幼紅細胞增多;獲得性血紅蛋白H的出現;骨髓中原始粒細胞增加;紅細胞系統增生不良;復合性染色體核型異常或出現亞二倍體，若周圍血中絕對性單核細胞增多或假性Pelger-Hut核異常均為向白血病轉化的一種征兆，預后很壞。而血內如出現血小板數目增多，骨髓中明顯紅細胞系統增生時，可能預示預后較好。遺傳性長期重癥患兒可有血色病，皮膚呈棕銅色及糖尿病，肝、心功能異常等并發癥。因藥物所致，一般停藥貧血即可糾正。如因惡性腫瘤血液所致預后較差。
臨床上對鐵粒幼細胞性貧血病癥治療效果的評價，需要從以下幾個方面入手：
1、緩解
臨床癥狀明顯改善，血紅蛋白明顯升高，鐵代謝實驗室檢查基本正常。環狀鐵粒幼紅細胞明顯減少。
2、進步
臨床癥狀有所改善，血紅蛋白有所提高，鐵代謝實驗室檢查有所好轉，環狀鐵粒幼紅細胞減少。
3、無效
臨床癥狀及實驗室檢查無進步。
小兒鐵粒幼紅細胞性貧血辨證論治
三、小兒鐵粒幼紅細胞性貧血中醫治療
中醫認為本病屬于“內傷血虛”或“虛勞亡血”。按中醫理論，腎主骨，骨生髓，故治療宜從補腎著手，進行辨癥施治。
南黨參、熟地黃、炙黃芪、山萸肉、烏梅、茯苓、當歸、陳皮、菟絲子、五味子、白術、山藥、姜黃、丹參、吳茱萸、龍眼肉、炙甘草、阿膠等。出血加板藍根、白茅根、生地、白芍、連翹、白及、三七;咽干減黨參、黃芪，加金銀花、白花、蛇舌草;腰膝酸軟加旱蓮草、杜仲、女貞子、山萸肉;腹脹嘔吐加青皮、枳殼、半夏、佛手;納呆苔膩加雞內金、萊菔子、砂仁、藿香、佩蘭葉。以上方劑每日1劑水煎服，30劑為一療程。
