基石藥業(yè)/施維雅公布艾伏尼布進展 艾伏尼布究竟有何作用？
相關(guān)企業(yè)： 施維雅(天津)制藥有限公司3月16日，基石制藥的合作伙伴施維亞宣布，美國FDA已經(jīng)接受了一種潛在的治療方案，用于治療前未經(jīng)治療的IDH1突變型急性髓系白血病（AML）患者的艾伏尼布補充新藥上市申請（SNDA）。根據(jù)新聞稿，SNDA獲得了優(yōu)先審查資格，自申請受理之日起10個月內(nèi)將審查目標時間縮短至6個月。基石制藥還計劃在中國提交一份針對該適應(yīng)癥的艾伏尼布新藥上市申請。
此外，石維雅最近宣布，他已向歐洲藥品監(jiān)督管理局（EMA）提交了兩種適應(yīng)癥的上市許可證申請（MA）。它是一種IDH1突變型AML患者的初步治療方法，與不適合加強化療的阿扎胞苷一線治療有關(guān)，以及過去接受過治療的局部晚期或轉(zhuǎn)移性IDH1突變型膽管癌患者的初步治療方法。根據(jù)新聞稿，艾伏尼布是第一種在歐洲宣布上市的IDH1靶向治療藥物。
在美國，艾伏尼布已被FDA批準用于單一藥物治療經(jīng)FDA批準的檢測方法診斷的在FDA批準的檢測方法中被診斷為攜帶IDH1易感突變的成人復(fù)發(fā)或難以治療的AML患者，以及攜帶IDH1易感突變的新診斷患者，他們年齡在75歲以上，或因其他合并癥無法使用強化化療。2021，艾伏尼布被批準用于治療以前經(jīng)FDA批準的檢測方法診斷的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌患者。今年2月9日，該藥物在中國大陸獲得批準，用于治療成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病患者攜帶IDH1易感突變。
AIDH1突變AML患者的全球第三階段AILE研究是基于AML補充新藥上市申請的受理和上市許可申請的提交。該研究結(jié)果已于2021年第63屆美國血液學(xué)會年會上公布。數(shù)據(jù)顯示，EFS治療患者與阿扎胞苷聯(lián)合治療的無生存期改善了統(tǒng)計意義。同樣具有統(tǒng)計意義的改善也改善了艾伏尼布聯(lián)合阿扎胞苷治療組患者的總生存期（OS），中位OS為24.0個月。
2019年7月，基石藥業(yè)宣布，在中國完成了首例艾伏尼布全球三期注冊試驗AGILE患者的給藥工作。中國共有16個研究中心參與了這項全球研究。
膽管癌適應(yīng)癥申請上市許可證的提交是基于ClaridH研究的數(shù)據(jù)，這是一個隨機的三期試驗，用于治療過去接受過治療的IDH1突變膽管癌患者。結(jié)果表明，在主終點沒有進展的情況下生存(PFS)表現(xiàn)出統(tǒng)計意義上的改善。艾伏尼布組和安慰劑組的中位PFS分別為2.7個月和1.4個月。艾伏尼布組6個月的PFS率為32%，12個月的PFS率為22%，而安慰劑組的所有患者在6個月后都患有疾病或死亡。
根據(jù)研究計劃，隨機接受安慰劑治療的患者可以在疾病進展期間交叉接受艾伏尼布治療，而安慰劑組中高比例的患者（70.5%）可以交叉接受艾伏尼布治療。研究還表明，隨機接受艾伏尼布治療的患者與隨機接受安慰劑治療的患者相比，隨機接受艾伏尼布治療的患者在關(guān)鍵次終點總生存期（OS）中表現(xiàn)出改善，但沒有達到統(tǒng)計數(shù)據(jù)的顯著差異。安慰劑組中未調(diào)整為交叉治療的患者的中位OS為7.5個月。
